Kamēr ārstēšana pret Gošē slimība lieto tikai simptomu mazināšanai, efektīvs terapija par slimību tagad ir pieejams. Tomēr ārstēšana ar fermenti jābūt mūža garumā. Uzziniet, kā ārstēt Gošē slimība šeit.
Kā ārstē Gošē slimību?
Līdz 1990. gadu vidum Gošē slimība tika ārstēts tikai no simptomiem, galvenokārt ar sāpes medikamenti un asinis pārliešana. Tika apsvērta ķirurģiska iejaukšanās iznīcinātam gurnam savienojumi vai kad palielināts liesa bija jānoņem.
Pateicoties enzīmu aizstāšanai terapija, kas tagad ir labi izveidota, cietušajiem tagad ir pieejama uzticama ārstēšanas metode.
Mūža ārstēšana ar fermentiem
ja terapija tiek sākts agri, parasti notiek pilnīga visu izmaiņu un simptomu regresija. Ģenētiski modificēto fermentu (glikocerebrozidāzi) organismā ievada infūzijas veidā ik pēc 14 dienām. Tas nodrošina, ka noārdīšanas šūnās (makrofāgos) uzglabātie glikocerebrozīdi tiek sadalīti. Tomēr, tāpat kā visas ķermeņa vielas, arī piegādātais ferments atkal tiek sadalīts.
Šī iemesla dēļ fermentu aizstājterapija jāveic regulāri un visu mūžu.
Citas Gošē slimības terapijas formas
Joprojām tiek veikti pētījumi par citām terapijām, piemēram, gēns terapija, kurā izmainītos gēnus aizstāj ar normāliem gēniem. Šeit jau ir iegūti daudzsološi rezultāti pētījumos ar pelēm.
Vēl viena terapeitiska iespēja ir substrāta nomākšana, kurā jau ir jānovērš glikocerebrozīdu veidošanās. Substrāta reducēšanas terapija ir piemērota pacientiem ar vieglu vai vidēji smagu Gošē slimību vai efektīvākas enzīmu aizstājterapijas nepanesības gadījumā. Atšķirībā no fermentu aizstājterapijas zāles ievada iekšķīgi.
Substrāta reducēšanas terapija veicina daudzas nevēlamas blakusparādības, jo zāles inhibē citus substrātus, nevis glikocerebrozīdus.
