Produkti Onasemnogene bebeparvovec tika apstiprināti ASV 2019. gadā kā suspensija intravenozai infūzijai (Zolgensma). Struktūra un īpašības Tā ir gēnu terapija, kurā tiek izmantots -gēns, kurā kā pārnēsātāji tiek izmantoti ar adeno saistītie 9. serotipa (AAV9) vīrusi. Gēns ir iekļauts divpavedienu DNS formā… Onasemnogēns-Abeparvovecs
Produkti Voretigenneparvovec tika apstiprināti ASV 2017. gadā, ES 2018. gadā un daudzās valstīs 2020. gadā kā koncentrāts un šķīdinātājs injekciju šķīduma (Luxturna) pagatavošanai. Uzbūve un īpašības Voretigenneparvovec ir ar adeno saistītā 2. vīrusa serotipa (AAV2) kapsīds. Tas satur cDNS no… Voretigenneparvovec
Produkti Alipogentiparvovec ir apstiprināts ES kā šķīdums injekcijām kopš 2012. gada (Glybera). Tā bija pirmā gēnu terapija, kas tika izlaista Eiropā. Zāļu augstā cena ir pretrunīga. Struktūra un īpašības Zāles satur ļoti aktīvu lipoproteīnu lipāzes gēna (S447X) variantu vīrusa vektorā. Tas sastāv no… Alipogentiparvoveks
