Izvēlne
Alipogentiparvovec ir apstiprināts ES kā injekciju šķīdums kopš 2012. gada (Glybera). Tā bija pirmā gēnu terapija, kas tika izlaista Eiropā. Zāļu augstā cena ir pretrunīga.
Struktūra un īpašības
Zāles satur ļoti aktīvu lipoproteīnu variantu lipāze gēns (S447X) vīrusu vektorā. Tas sastāv no:
- Olbaltumvielu apvalks no adeno-saistītā vīrusa 1. serotipa (AAV1).
- Citomegalovīrusa veicinātājs
- Kočuks hepatīts vīrusa pēc transkripcijas regulējošais elements.
- AAV2 atvasinātas termināla apgrieztās atkārtotās sekvences (apgrieztās termināļa atkārtošanās).
ietekme
Alipogentiparvovec (ATC C10AX10) satur lipoproteīnu gēnu lipāze, kas rodas muskuļos pēc pārvalde. Vīruss nevar atkārtoties organismā, un gēns nav integrēts cilvēka DNS, bet atrodas ārpushromosomāli.
Indikācijas
Ģimenes lipoproteīnu ārstēšanai lipāze deficīts (LPLD) ar pankreatīta uzliesmojumiem.
Deva
Saskaņā ar SPC. Zāles intramuskulāri injicē kāju muskuļos vienu reizi vairākas reizes.
Kontrindikācijas
Lai iegūtu pilnīgus piesardzības pasākumus, skatiet zāļu marķējumu.
Nevēlamās blakusparādības
Visizplatītākais iespējamais nelabvēlīgu ietekmi ietvert kāja sāpes, galvassāpes, nogurums, un paaugstināta ķermeņa temperatūra.
