Izvēlne
Voretigenneparvovec tika apstiprināts Amerikas Savienotajās Valstīs 2017. gadā, ES 2018. gadā un daudzās valstīs 2020. gadā kā koncentrāts un šķīdinātājs injekciju šķīduma pagatavošanai (Luxturna).
Struktūra un īpašības
Voretigenneparvovec ir ar adeno saistītā vīrusu vektora 2. serotipa (AAV2) kapsiīds. Tas satur cilvēka tīklenes pigmenta cDNS epitēlijsspecifisks 65 kDa proteīns (hRPE65).
ietekme
Voretigenneparvovec (ATC S01XA27) ir gēnu terapijas zāles. Zāles piegādā tīklenes pigmenta epitēlija šūnas ar gēna (cDNS) kopiju, kas kodē cilvēka tīklenes pigmentu epitēlijsspecifisks 65 kilodaltona proteīns (RPE65). CDNS nav iekļauta saimniekšūnu genomā. Tas paliek ārpus hromosomas kodolā.
Indikācijas
Pacientu ar redzes zudumu, ko izraisa iedzimta tīklenes distrofija, ārstēšanai, pamatojoties uz pārbaudītām bialeliskām RPE65 mutācijām, kurām ir pietiekami daudz dzīvotspējīgu tīklenes šūnu.
Deva
Saskaņā ar SPC. Zāles injicē subretinālajā telpā. To nedrīkst ievadīt intravitreāli.
Kontrindikācijas
- Paaugstināta jutība
- Acu vai periokulārā infekcija
- Aktīvs intraokulārs iekaisums
Pilnīgus piesardzības pasākumus skatiet zāļu marķējumā.
Nevēlamās blakusparādības
Visizplatītākās iespējamās blakusparādības ir lokālas acu blakusparādības:
- Konjunktīvas apsārtums, acu iekaisums, acu kairinājums, sāpes acīs.
- Katarakta
- Paaugstināts intraokulārais spiediens
- Tīklenes plīsums
- Radzenes iespiedums
- Makulas caurums, makulopātija
- Subretinal noguldījumi
