Izvēlne
Onasemnogene bebeparvovec tika apstiprināts Amerikas Savienotajās Valstīs 2019. gadā kā suspensija intravenozai infūzijai (Zolgensma).
Struktūra un īpašības
Tā ir gēnu terapija, izmantojot -gēnu, kurā ar adeno saistīto 9. serotipu (AAV9) vīrusi tiek izmantoti kā vektori. Gēns ir ietverts divkāršu DNS formā bezvīrusu vīrusa kapsijā. Vīruss nespēj replikēties.
ietekme
Ārstēšanas mērķis ir cilvēka SMN gēna ievadīšana šūnu kodolos, lai varētu ražot pietiekami daudz funkcionāla SMN proteīna. DNS nav integrēta saimniekšūnas DNS. Šūnu kodolos tas atrodas kā stabils tā sauktais epizoms. Onasemnogen abeparvovec šķērso asinis-smadzenes barjera un tai ir strauja darbības sākums.
Indikācijas
Bērnu, kas jaunāki par 2 gadiem, ārstēšanai ar mugurkaula muskuļu atrofiju (SMA) ar bialeliskām izdzīvošanas mutācijām motora neirons 1 (SMN1) gēns.
Deva
Saskaņā ar SPC. Zāles tiek ievadītas intravenozas infūzijas veidā un vienreizējas deva. deva atkarīgs no ķermeņa svara.
Kontrindikācijas
Lai iegūtu pilnīgus piesardzības pasākumus, skatiet zāļu marķējumu.
Nevēlamās blakusparādības
Visizplatītākais potenciāls nelabvēlīgu ietekmi ietver paaugstinātu aminotransferāzes līmeni un vemšana. Smaga aknas ziņots par slimību. Jāievēro atbilstoši piesardzības pasākumi.
