Tisagenlecleucel

Izvēlne

Tisagenlecleucel (Kymriah, šūnu suspensija infūzijām) tika apstiprināta kā pirmā gēnu terapija Amerikas Savienotajās Valstīs 2017. gadā un ES un daudzās valstīs 2018. gadā. Zāles sākotnēji izstrādāja Novartis Pensilvānijas universitātē. Terapijas augstā cena ir pretrunīga.

Darbības mehānisms

Tisagenlecleucel ir CAR T šūnu terapija. CAR nozīmē (himēriskais antigēna receptors). Tā ir individualizēta ārstēšana, kurā no katra pacienta iegūst citotoksiskas T šūnas asinis. Šīs šūnas ir ģenētiski pārveidotas, lai mērķētu un iznīcinātu B19 antigēnu B šūnās. CAR ir atbildīgi par saistīšanu. T šūnas tiek pavairotas un ievadītas pacientam infūzijas veidā. CAR ir kodolsintēze proteīni kas satur antigēnu saistošo domēnu, kas iegūts no monoklonālas antivielas (anti-CD19 domēns). Tas ir balstīts uz šūnām vēzis imūnterapija. Gēnu pārnešanai izmanto lentivīrusus.

Indikācijas

  • Bērni, jauni pieaugušie: B šūnu akūta limfoblastiska leikēmija (B-šūnu ALL).
  • Pieaugušie: difūzā lielā B-šūna limfoma (DLBCL).

Deva

Saskaņā ar profesionālo informāciju. Zāles tiek ievadītas intravenozas infūzijas veidā.

Kontrindikācijas

  • Paaugstināta jutība
  • Jāatzīmē ķīmijterapijas kontrindikācijas limfocītu samazināšanās gadījumā

Pilnīgus piesardzības pasākumus var atrast zāļu marķējumā.

Nevēlamās blakusparādības

Biežākās iespējamās nelabvēlīgās sekas ir

  • Citokīnu izdalīšanās sindroms
  • Infekcijas slimības
  • Hipogammaglobulinēmija
  • Drudzis
  • Caureja
  • Apetītes trūkums
  • Hipotensija
  • Nogurums
  • Asins skaitīšanas traucējumi