Mugurkaula muskuļu atrofija: zāļu terapija
Terapijas mērķi Simptomātikas un diskomforta mazināšana Progresēšanas palēnināšana Dziedinošās terapijas ieteikumi Nusinersen (Spinraza; zāles no antisensu oligonukleotīdu klases; pieejams Vācijā kopš 2017. gada jūlija): Šī ir vienpavediena nukleīnskābe, kas saistās ar papildu intronu (nekodējošais reģions) pirms RNS transkripta) 7 SMN2 pre-mRNS (apstrādājama mRNS), novēršot… Mugurkaula muskuļu atrofija: zāļu terapija