gēnu terapijas zāles

Onasemnogēns-Abeparvovecs

Produkti Onasemnogene bebeparvovec tika apstiprināti ASV 2019. gadā kā suspensija intravenozai infūzijai (Zolgensma). Struktūra un īpašības Tā ir gēnu terapija, kurā tiek izmantots -gēns, kurā kā pārnēsātāji tiek izmantoti ar adeno saistītie 9. serotipa (AAV9) vīrusi. Gēns ir iekļauts divpavedienu DNS formā… Onasemnogēns-Abeparvovecs

Alipogentiparvoveks

Produkti Alipogentiparvovec ir apstiprināts ES kā šķīdums injekcijām kopš 2012. gada (Glybera). Tā bija pirmā gēnu terapija, kas tika izlaista Eiropā. Zāļu augstā cena ir pretrunīga. Struktūra un īpašības Zāles satur ļoti aktīvu lipoproteīnu lipāzes gēna (S447X) variantu vīrusa vektorā. Tas sastāv no… Alipogentiparvoveks