Eteplirsen

Produkti Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) tika apstiprināts ASV 2016. gadā (Exondys 51). Struktūra un īpašības Eteplirsēns (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g/mol) ir fosforodiamidāta morfolino oligomērs (PMO), kas selektīvi saistās ar pre-mRNS 51. eksonu. Tas ir antisense oligomērs ar augstu molekulmasu. Secība papildina segmentu… Eteplirsen