Produkti Nusinersen tika apstiprināti ASV 2016. gadā un daudzās valstīs un ES 2017. gadā kā risinājums intratekālai injekcijai ar jostas punkciju un kā pirmās zāles SMA ārstēšanai (Spinraza). Uzbūve un īpašības Nusinersens ir modificēts antisensu oligonukleotīds. Efekti Nusinersen (ATC M09AX07) palielina ... Nusinersens
Produkti Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) tika apstiprināts ASV 2016. gadā (Exondys 51). Struktūra un īpašības Eteplirsēns (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g/mol) ir fosforodiamidāta morfolino oligomērs (PMO), kas selektīvi saistās ar pre-mRNS 51. eksonu. Tas ir antisense oligomērs ar augstu molekulmasu. Secība papildina segmentu… Eteplirsen
