Izvēlne
Nusinersen tika apstiprināts Amerikas Savienotajās Valstīs 2016. gadā un daudzās valstīs un ES 2017. gadā kā risinājums intratekālai jostas injekcijai. punkcija un kā pirmās zāles SMA ārstēšanai (Spinraza).
Struktūra un īpašības
Nusinersen ir modificēts antisense oligonukleotīds.
ietekme
Nusinersens (ATC M09AX07) palielina pilna garuma SMN proteīna veidošanos. Tas saistās ar pre-mRNS un veicina 7. eksona iekļaušanu SMN2 mRNS. Tas ļauj veidot funkcionālu SMN proteīnu. Pusperiods CSF ir 135 līdz 177 dienas.
Indikācijas
Ar 5q saistītas mugurkaula muskuļu atrofijas (SMA) ārstēšanai.
Deva
Saskaņā ar SPC. Zāles tiek ievadītas intratekāli kā jostasvieta punkcija jo tas nešķērso asinis-smadzenes barjera.
Kontrindikācijas
- Paaugstināta jutība
Lai iegūtu pilnīgus piesardzības pasākumus, skatiet zāļu marķējumu.
Mijiedarbība
Narkotika mijiedarbība izmantojot CYP450 fermenti vai pārvadātāji tiek uzskatīti par maz ticamiem.
Nevēlamās blakusparādības
Visizplatītākais potenciāls nelabvēlīgu ietekmi ietver apakšējo un augšējo elpošanas trakts infekcijas un aizcietējums.
