Izvēlne
Alfa cerliponāze tika apstiprināta Amerikas Savienotajās Valstīs 2017. gadā kā injekciju šķīdums (Brineura). Zāļu ārkārtīgi augstā cena ir pretrunīga.
Struktūra un īpašības
Alfa cerliponāze ir rekombinantā tripeptidilpeptidāze 1 (rhTPP1), kas ražota ar biotehnoloģiskām metodēm.
ietekme
Alfa cerliponāze aizstāj nepietiekami aktīvo enzīmu tripeptidilpeptidāzi 1 (TPP1) pacientiem ar šo slimību. Ārstēšana var palēnināt slimības progresēšanu un stabilizēt pacientus.
Indikācijas
Vēlīnās zīdaiņu neironu ceroidālās lipofuscinozes (NCL2 slimība / CLN2 slimība) ārstēšanai. To sauc arī par bērnu demenci. Šī ir ļoti reta un smaga autosomāli recesīva, neirodeģeneratīva lizosomu uzglabāšanas slimība, kas rodas bērniem no apmēram divu līdz četru gadu vecuma. Tas izpaužas runas traucējumi, krampji, kustību traucējumi, demenci, aklums, un, visbeidzot, astoņu līdz divpadsmit gadu vecumā, starp citiem simptomiem, ir letāls iznākums.
Deva
Saskaņā ar SPC. Zāles ievada cerebrospinālajā šķidrumā (intraventrikulārā).
