Eliglustats

Izvēlne

Eliglustat ir komerciāli pieejams cietā veidā kapsulas (Cerdelga). Tas tika apstiprināts daudzās valstīs 2020. gadā.

Struktūra un īpašības

Eliglustat (C.23H36N2O4Mr = 404.5 g / mol) ir narkotikā kā tinklusta tartrāts. Eliglustat ir glikocerebrozīda analogs.

ietekme

Eliglustat (ATC A16AX10) ir specifisks glikozilceramīda sintāzes enzīma inhibitors. Tas samazina glikocerebrozīda (glikozilceramīda) veidošanos un uzkrāšanos. Gošē slimība raksturo lizosomu enzīma beta-glikocerebrozidāzes deficīts, kas glikocerebrozīdu noārda glikoze un keramīds. Tas noved pie glikocerebrozīda uzkrāšanās šūnās, galvenokārt makrofāgos.

Indikācijas

Ilgstošai pieaugušo pacientu ārstēšanai ar Gošē slimība tipa 1.

Deva

Saskaņā ar SPC. Atkarībā no CYP2D6 aktivitātes kapsulas lieto vienu vai divas reizes dienā neatkarīgi no ēdienreizēm.

Kontrindikācijas

  • Paaugstināta jutība
  • Ārstēšana ar CYP inhibitoriem (atkarībā no CYP2D6 aktivitātes, skatīt FI).

Pilnīgus piesardzības pasākumus skatiet zāļu marķējumā.

Mijiedarbība

Eliglustat ir CYP2D6 un CYP3A4 un atbilstošo zāļu substrāts mijiedarbība ir iespējams.

Nevēlamās blakusparādības

Visbiežākā iespējamā ārstēšanas nelabvēlīgā ietekme ir caureja.