Terapeitiskais mērķis
Asiņošanas vai seku novēršana.
Terapijas ieteikumi
Izšķir šādas aizstājterapijas vai terapijas formas:
- Pēc pieprasījuma (= pēc nepieciešamības terapija; “aizvietošana pēc pieprasījuma”):
- Aizstāšana vienmēr balstās uz simptomatoloģiju.
- Draudošas asiņošanas gadījumā bieži nepieciešamas vairākas devas.
- Asiņošanas profilakses nepārtraukta terapija:
- Bērni ar smagiem hemofilija; uzsākšana ne vēlāk kā pēc vienas asiņošanas.
- Pieaugušie ar atkārtotu (atkārtotu) locītavu asiņošanu ar neatgriezenisku bojājumu risku; fizisks / psiholoģisks stress; rehabilitācijas pasākumi; pēcoperācijas dziedināšanas procesi
- Asiņošanas profilakse akūta terapija
- Pirms lielas operācijas faktora aktivitāte jāpalielina līdz 100%
- Pirms nelielām operācijām pietiek ar faktoru paaugstināšanu līdz 50%
- Inhibējošās hemofilijas terapija:
- Simptomātiska asiņošanas terapija
- Cēloņsakarība: Eliminācijas inhibējošo ķermeņu imūntolerance (imūntolerances indukcija).
Vienu stundu pēc aizstāšanas jāveic faktora aktivitātes mērījumi. 100% aktivitāte (vai 1 SV) ir aktivitāte, kas atrodas vienā mililitrā normālas plazmas.
Infūzijas ilgums
- Sākuma deva - 3-4 SV / kg ķermeņa svara / stundā.
- Uzturēšana deva - 1.5-3 SV / kg ķermeņa svara / stundā
Nepārtraukta infūzija var vadīt līdz kopējās summas samazinājumam deva, bet arī uz inhibitoru veidošanos.
Pamata instrukcijas
- Bērniem parasti nepieciešamas lielākas devas
- Brūces laukuma lielums nosaka devas līmeni, tāpat kā brūču dzīšanas gaita
- Uzmanību. Acetilsalicilskābe (ASA) ir kontrindicēts pacientiem ar hemofilija.
- Skatīt arī sadaļā “Tālāk Terapija. "
Faktoru koncentrātu iespējamās blakusparādības:
- alerģiskas reakcijas
- Retos gadījumos trombemboliskas blakusparādības (galvenokārt lokālas)
- Infekcijas risks (va Hepatīts A, B, C, HIV) gandrīz izslēgti.
Papildu piezīmes
- Eiropas Komisija ir apstiprinājusi AFSTYLA (pazīstams arī kā rVIII-SingleChain), tas ir rekombinants vienķēdes VIII faktors asiņošanas ārstēšanai un profilaksei hemofilija A.
- Pēc vairāku gadu nomaiņas terapija ar VIII faktoru apmēram 30% pacientu ar hemofiliju A attīstās neitralizējoši antivielas. Šos pacientus no asiņošanas var pasargāt ar bispecifiskām antivielām emicizumabs, kas aizvieto trūkstošā VIII koagulācijas faktora funkciju, saistot IX un X koagulācijas faktorus. Tika konstatēts, ka antivielas efektīvi novērš asiņošanu. Šis bija III fāzes izmēģinājums.
- Emicizumabs kļuva pieejams Vācijas narkotiku tirgū 1. gada 2018. aprīlī.
- HAVEN 3 pētījums:Emicizumabs ievērojami optimizēta asiņošanas kontrole salīdzinājumā ar standarta VIII faktora profilaksi pacientiem no 12 gadu vecuma ar smagu hemofiliju A bez VIII faktora inhibitoriem. Devas: nedēļas profilakse ar emicizumabu (1.5 mg uz kilogramu ķermeņa svara) subkutānas injekcijas veidā.
- Pirmo reizi, gēns terapija ir izrādījusies efektīva ilgākā laika posmā (I / II fāzes pētījums). Tā tika sasniegta pastāvīgi augsta FIX aktivitāte, vidēji vairāk nekā par 30 procentiem, tā ka vairs nenotika spontāna asiņošana.
