Izvēlne
Migalastat ir komerciāli pieejams kapsulu formā (Galafold, Amicus Therapeutics). To apstiprināja ES un daudzās valstīs 2016. gadā. Dažās valstīs šai narkotikai ir reti sastopamu slimību ārstēšanai.
Struktūra un īpašības
Migalastāts (C.6H13NĒ4Mr = 163.2 g / mol) vai 1-deoksigalaktonojirimicīns ir iminosukurs un termināla analogs galaktozes globotriaozilceramīda.
ietekme
Fabrija slimība ir iedzimta lizosomu uzglabāšanas slimība, ko izraisa mutācijas -gēnā. Tā rezultātā rodas lizosomu enzīma α-galaktozidāzes A deficīts, kas ir atbildīgs par glikosfingolipīdu metabolismu, īpaši par globotriaozilceramīda (CL-3) noārdīšanos. Nepietiekama šo vielu vielmaiņa izraisa nogulsnēšanos dažādos orgānos, piemēram, endotēlija šūnās, nieru šūnās un neironos. Migalastāts (ATC A16AX14) ir farmakoloģiskais šaperons. Tas saistās ar dažādiem α-galaktozidāzes A mutācijas variantiem, kas veicina pareizu olbaltumvielu salocīšanu un transportēšanu (tirdzniecību) uz lizosomām. Tas var daļēji atjaunot fermenta aktivitāti. Tiek lēsts, ka aptuveni 30-50% pacientu ir mutācija, kas reaģē uz migalastāta terapiju.
Indikācijas
Fabrija slimības (a-galaktozidāzes A deficīta) ārstēšanai ar reaģējošu mutāciju.
Deva
Saskaņā ar SPC. Kapsulas lieto katru otro dienu tajā pašā dienas laikā. Administrācija jābūt gavēšana, ti, divas stundas pirms vai divas stundas pēc ēdienreizes.
Kontrindikācijas
- Paaugstināta jutība
Lai iegūtu pilnīgus piesardzības pasākumus, skatiet zāļu marķējumu.
Nevēlamās blakusparādības
Visizplatītākais iespējamais nelabvēlīgu ietekmi ietvert galvassāpes.
