Struktūra un īpašības
Mazā traucējošā RNS (siRNS) ir īsi, sintētiski ražoti RNS fragmenti, kas sastāv no aptuveni 21 līdz 25 nukleotīdiem. SiRNS ir komplementāra secība ar mērķa mRNS cilvēka ķermenī, un to parasti ievada divvirzienu formā.
ietekme
Secībai specifiskā siRNS noved pie selektīvās komplementārās mRNS noārdīšanās organismā. Tādējādi gēnu ekspresija tiek kavēta un netiek ražots specifisks proteīns, kas netieši izraisa farmakoloģisku efektu. Šis fizioloģiskais mehānisms ir pazīstams arī kā RNS interference (RNAi) un ir efektīvs līdz vienai nedēļai. Principā jebkuru ķermeņa gēnu var apklusināt, izmantojot šo pieeju, ļaujot izmantot dažādus terapeitiskus pielietojumus. Viens šķērslis ir fakts, ka kaila siRNS negatīvā lādiņa dēļ nevar šķērsot šūnu membrānas. Turklāt RNS fermentatīvi degradējas asinis un var izraisīt blakusparādības. Tāpēc izšķiroša nozīme ir RNS ķīmiskai modifikācijai un modernu zāļu ievadīšanas sistēmu izmantošanai, kas siRNS nogādā tās darbības vietā un šūnās (pazīstama kā transfekcija).
Aktīvie pārstāvji
- Patisirāns (Onpattro)
- Givosiran (Givlaari)
