Izvēlne
Pegvaliase tika apstiprināts Amerikas Savienotajās Valstīs 2018. gadā kā injicējams līdzeklis (Palynziq). Zāles vēl nav reģistrētas daudzās valstīs.
Struktūra un īpašības
Pegvaliase ir fenilalanīnu metabolizējošs ferments, kas sastāv no rekombinantā fenilalanīna amonjaks liāze, kas konjugēta ar hidroksisukcinimīda metoksi-polietilēnglikolu. Fermenta gēns ir iegūts no cianobaktērijām. Saskaņā ar literatūru pegilēšana palielina stabilitāti un samazina imunogenitāti.
ietekme
Ferments pegvaliase metabolizē aminoskābi fenilalanīnu līdz amonjaks un trans-kanēļa skābe, kuras biotransformē aknas un izdalās ar urīnu. Pegvaliase kalpo kā endogēna enzīma fenilalanīna hidroksilāzes (PAH) aizstājējs, kura slimības gadījumā nav sastopama.
Indikācijas
Ārstēšanai fenilketonūrija ar nekontrolētu asinis līmenis, kas pārsniedz 600 µmol / L, lietojot esošo terapiju.
Deva
Saskaņā ar SPC. Zāles injicē kā subkutānu injekciju.
Kontrindikācijas
Lai iegūtu pilnīgus piesardzības pasākumus, skatiet zāļu marķējumu.
Nevēlamās blakusparādības
Visizplatītākais iespējamais nelabvēlīgu ietekmi ietver reakcijas injekcijas vietā, locītavu sāpes, paaugstinātas jutības reakcijas, galvassāpes, vispārināts āda reakcijas, nieze, nelabums, sāpes vēderā, orofaringeālas sāpes, vemšana, klepus, caureja, un nogurums. Anafilakse ir samērā izplatīta.
