Izvēlne
Patisiran tiek pārdots kā koncentrāts [infūzijas šķīduma> infūzijas] (Onpattro) pagatavošanai. To apstiprināja ASV un ES 2018. gadā un daudzās valstīs 2019. gadā.
Struktūra un īpašības
Patisirāns pieder mazai interferējošās RNS (siRNS) grupai narkotikas. Tā ir maza, divšķautņaina ribonukleīnskābe. Aktīvā sastāvdaļa ir zāļu sastāvā kā patisirāns nātrijs. Patisirāns ir iekļauts lipīdu nanodaļiņās, lai nodrošinātu uzņemšanu (ievadīšanu) aknas šūnas.
ietekme
Patisirāns (ATC N07XX12) samazina dabisko un mutantu TTR proteīnu (transtiretīnu) aknas šūnas. Šī gēna mutācijas ir olbaltumvielu nepareizas locīšanas cēlonis un izraisa iedzimtu transtiretīna amiloidozi. Ietekme ir saistīta ar tā sauktajiem RNS traucējumiem (RNAi). Patisirāns izraisa TTR mRNS katalītisko noārdīšanos, kas kavē olbaltumvielu sintēzi. Tas saistās ar konservētu reģionu mRNS netulkotajā reģionā. Vidējais pusperiods ir aptuveni 3.2 dienas.
Indikācijas
Iedzimtas transtiretīna amiloidozes (hATTR amiloidozes) ārstēšanai pieaugušiem pacientiem ar 1. vai 2. stadiju polineuropatija.
Deva
Saskaņā ar SPC. Zāles tiek ievadītas intravenozas infūzijas veidā ik pēc trim nedēļām.
Kontrindikācijas
- Smaga paaugstināta jutība
Pilnīgus piesardzības pasākumus var atrast zāļu marķējumā.
Nevēlamās blakusparādības
Visizplatītākais potenciāls nelabvēlīgu ietekmi ietver perifēro tūsku un ar infūziju saistītas reakcijas.
