Atalurens: noderīgi tikai tad, ja DMD ir nejēdzīgas mutācijas gēns; zāles nodrošina, ka stop kodona vietā (cēloņi aborts tulkojums (mRNS pārvēršana olbaltumvielā) un tādējādi saīsināts proteīns), tiek iekļauta olbaltumvielai būtiskā aminoskābe, kā rezultātā rodas funkcionāls distrofīna proteīns. Jo agrāk zāles tiek papildinātas, jo ilgākas iespējas saglabāt staigāšanas spējas un muskuļu darbību.
Eteplirsen: Palīdz tikai ar 50. eksona dzēšanu (vidējā hromosomu gabala zaudēšanu)gēns segments, kas nav izgriezts savienošanas laikā (pirms RNS apstrādes) un tādējādi būtisks tulkošanai); šī dzēšana ir sastopama 15% slimnieku. Zāles ir vienpavediena nukleīnskābe, kas komplementāra pre-mRNS 51. eksonam. Tādējādi tas saistās ar minēto eksonu. Saistīšanās dēļ eksons tiek izvadīts savienošanas laikā (svarīgs apstrādes posms, kas rada funkcionālu RNS). Tagad olbaltumvielu var saīsināt, bet no 51. eksona atrašanās vietas lasīšanas rāmis tiek mainīts tā, ka no turienes tiek kodēta pareizā olbaltumvielu aminoskābju secība. Tādējādi distrofīns ir daļēji funkcionāls. Apstiprināts tikai ASV!
